Os estudos clínicos de terapias avançadas inicialmente eram realizados predominantemente por entes não pertencentes à indústria como governos e academia. Ao final de junho de 2022 havia, ao redor do mundo, 2.093 estudos em andamento, dos quais 1006 (48%) são patrocinados pela indústria e 1.087 (52%) não pela indústria e a maioria dos estudos estão em fase 2 (Figura 1).
Figura 1: Número de estudos em andamento por fase e tipo de patrocínio.
Adaptado de [12]
As terapias celulares como um todo constituem a maior categoria de estudos em andamento (1.689, 80%) sendo que as terapias celulares em imuno-oncologia perfazem 721 estudos, 34% do total de estudos (Figura 2).
Figura 2: Estudos clínicos em andamento por fase de desenvolvimento e tipo de abordagem de terapêutica avançada.
Adaptado de [12].
Em relação às áreas terapêuticas oncologia, sistema nervoso central e doenças infecciosas e hematologia concentram 71% dos estudos em andamento. As doenças de origem genética e imunológica somam 10% dos estudos (Figura 3).
Figura 3: Estudos clínicos por área terapêutica e por fase de desenvolvimento
Adaptado de 12
Como descrevemos anteriormente, os vetores para inserir genes nas células dos pacientes podem ser virais ou não virais. Dentre os vetores virais o vírus adeno-associado (AAV) é o mais utilizado em estudos de terapia gênica enquanto que o lentivirus é o mais usado nos estudos de terapias celulares em imuno-oncologia.