Há algumas técnicas que podem ser usadas para a edição do genoma humano, como a recombinação homóloga de sequências derivadas de vírus adeno-associado (AAV) no DNA do paciente e a utilização das chamadas "tesouras moleculares". Estas últimas geralmente são nucleases projetadas como a Cas9 e a Cas 12a que derivam das Repetições Palindrômicas Curtas Interespaçadas e Agrupadas Regularmente (CRISPR/Cas). As nucleases projetadas, por sua vez produzem cortes precisos no DNA do paciente em uma região específica do genoma possibilitando a inserção, alteração, remoção ou edição de DNA. As fraturas no DNA são posteriormente fixadas, resultando na modificação desejada e em um gene corrigido apto a tratar doenças como, por exemplo, o câncer. Importante notar que a edição do genoma de células não germinativas, somáticas resulta em alterações que não são hereditárias, enquanto a edição do genoma de células germinativas resulta em alterações que são transmitidas para as gerações seguintes [9].

3 - Terapias Avançadas

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