A terapia gênica tem por objetivo modificar ou inserir genes no corpo humano objetivando tratar, prevenir ou, ainda se possível, curar doenças. A terapia gênica pode incluir a substituição de um gene mutante defeituoso causador de uma doença por uma cópia funcional ou a introdução de uma nova e adequada cópia de um gene para combater uma doença. Algumas das doenças atualmente estudadas com o uso de terapia gênica são o câncer, infecções virais e anormalidades genéticas.
Quando um gene é transportado para dentro das células no corpo do paciente a terapia gênica é dita in vivo. Na terapia gênica in vivo os pesquisadores usam vetores para inserir genes nas células dos pacientes.
Quando um gene é transportado para dentro das células no corpo do paciente a terapia gênica é dita in vivo. Na terapia gênica in vivo os pesquisadores usam vetores para inserir genes nas células dos pacientes.
Estes vetores podem ser virais ou não virais, como nanopartículas e nanoesferas. Mais frequentemente são usados vírus desativados. Os vírus são denominados desativados quando não podem causar doenças nos indivíduos que infectam, porém, mantem sua capacidade de penetrar nas células do hospedeiro e, assim, funcionam como transportadores de novas informações genéticas para a célula infectada. Retrovírus, adenovírus, vírus adeno-associados (VAA) são alguns dos vírus que têm sido empregados.
Já a terapia gênica ex vivo acontece quando um gene é inserido em células fora do corpo humano e posteriormente são reintroduzidas de volta para o paciente em um procedimento conhecido como terapia celular modificada por genes. Esta estratégia compreende terapias como a terapia do receptor de antígeno quimérico de células T (CAR-T cells).